喷鼻港首个自立研发新药ARSENOL落地内地市场

此次合作标记住这一源自喷鼻港的立异药物在内地开辟与贸易化过程迈出关键一步，也有望进一步推动内地与喷鼻港在临床研究、注册及立异成果转化等方面的协同与连接。

公开材料显示，ARSENOL重要用于治疗急性早幼粒细胞白血病（APL）。 APL是一类罕有的血液体系恶性肿瘤，在成人急性髓系白血病（AML）中约占5%–20%，年发病率约为每百万人1–7.4例。 根据一项以喷鼻港人群为基本的研究推算，APL在全国每年新增确诊病例约为4500例。 作为首个在中国喷鼻港本土自立研发并用于临床的新药，ARSENOL在APL治疗中展示出优胜的疗效与安然性，多项临床研究显示其总体生计率跨越97%。 在一线治疗研究中，ARSENOL在新诊断患者中实现了五年无白血病生计率和总体生计率均为100%的成果。 该药凝集了港大年夜医学院二十余年的持续研究与临床转化成果，在晋升给药便利性、减轻治疗包袱的同时，也为临床治理供给了更大年夜的灵活性，并已获得美国食物药品监督治理局（FDA）和欧洲药品治理局（EMA）的孤儿药认定。

急性早幼粒细胞白血病（APL）被认为是急性髓系白血病中的一个独特亚型。 绝大年夜多半患者存在特点性的t(15;17)(q24;q21)染色体易位，形成PML-RARA融合基因，干扰细胞正常分化，为APL的关键分子驱动身分。 APL更常见于中青年人群，确诊时的年纪中位数约为44岁。 因为疾病进展敏捷，患者在初诊及引诱治疗阶段面对严重出血和血栓并发症等生命威逼，临床治疗亟需高效且可及的筹划。

ARSENOL作为一款用于治疗APL的口服三氧化二砷制剂，由港大年夜医学院历经二十余年研究与临床转化开辟而成，是首个由中国喷鼻港自立研发的处方药，并已在美国、欧洲和日本获得专利保护。 经由经久研究与临床实践，ARSENOL今朝已纳入喷鼻港地区APL惯例治疗筹划，并获得美国FDA和欧洲EMA授予的孤儿药资格，以及美国FDA的研究性新药（IND）许可。 现有临床数据显示，该药在疗效和安然性方面表示优胜，可晋升治疗的便利性，降低患者治疗包袱。