生成式AI推动药物发现范式转变：技术路线、应用案例与挑战分析

Theoretical and Natural Science · 2026-10-27 · 期刊论文

• 一句话结论：综述认为，生成式AI与主动学习、计算物理及湿实验反馈结合，正推动药物发现从传统线性开环模式转向“生成–评估–反馈–再生成–实验验证”的数据驱动迭代模式；该判断为综述层面的归纳，非原始实验证据。
• 研究设计与做法：研究为系统性文献综述：梳理RNN、Transformer、VAE、GAN、标准化流与扩散模型等主要生成模型的技术特点，分析其在靶点发现、蛋白结构预测、候选化合物生成与先导优化中的应用；材料未报告检索策略、纳入文献数量与质量评价方法。
• 主要结果：主要结果为定性归纳：传统研发周期长、投入高、候选化合物淘汰率高，常规实验筛选在巨大化学空间与复杂生物机制面前效率有限；材料未报告具体效应量、置信区间或p值等定量合并结果。
• 机制或解释：作者的解释是：生成式AI可依据分子结构及其性质的分布规律进行条件生成，实现从头分子设计，从而为药物研发提供新的技术路径。
• 局限与边界：作为综述，结论依赖所引案例的代表性，材料未报告纳入研究的偏倚评估；湿实验验证规模、模型泛化能力与数据质量问题被列为挑战但材料未展开细节；利益冲突信息材料未报告。
• 可否落地：对科研与研发的含义：为生成模型选型、应用场景识别与工作流整合提供参考，属方向性提示；对生成式AI提升药物研发成功率的因果效应不足以下结论，需前瞻性实验与临床数据检验。

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Hongyu Mu

本文摘自《每日前沿研究简报 · 2026-10-29》「化学信息 / 药物发现」。本内容仅用于研究信息整理与科普交流，不构成医疗建议。