现代药物发现与开发的创新策略综述

International Journal of Medical & Pharmaceutical Sciences · 2026-10-08 · 期刊论文

• 一句话结论：结论方向：综述认为近二十年计算、生物与工程进展正逐步改变药物研发流程，AI/ML、多组学、基因编辑、类器官与精准医学等新策略已渗透各阶段；证据档位为C，属叙述性综述，方向为总体积极但未给出量化效应。
• 研究设计与做法：研究设计与做法：为叙述性/批判性综述，非原始研究；材料未报告样本量、干预与对照、随访时长。文中提及传统研发周期常超过十年、失败率高、仅少数候选物获批等背景性描述，但未给出具体统计口径。
• 主要结果：主要结果：材料未报告效应量、置信区间或p值等定量结果；仅定性列举AI与深度学习、生成模型、CADD、分子对接与动力学模拟、QSAR、药效团分析、虚拟与高通量筛选、片段法与DNA编码库、多组学与网络药理学、CRISPR与基因/RNA治疗、CAR-T、类器官与器官芯片、3D生物打印、纳米医学、精准医学与药物基因组学、数字孪生与可穿戴设备、药物重定位、真实世界证据、适应性临床试验与绿色化学等方向。
• 机制或解释：机制或解释：作者以技术融合为解释主线，认为计算方法加速分子设计、系统生物学深化疾病理解、临床前模型与递送技术提高可预测性与递送精度、数据驱动框架推动个体化研发，从而共同促进转化。
• 局限与边界：局限与边界：作为综述，结论受所纳入文献与作者选择影响；材料未报告检索策略、纳入排除标准、利益冲突与资助信息，也未报告具体人群或应用场景的边界条件。
• 可否落地：可否落地：对研发策略选择与研究方向布局有提示意义，可作为了解领域趋势的参考；因缺乏定量证据与系统评价方法，不足以下结论某一具体策略优于其他策略或已证实可提高获批率。

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Sanmay Yadav*, Abhishek Doshi, Sarthak Kole, Mayuri Kore, Sneha Dhekane

本文摘自《每日前沿研究简报 · 2026-10-10》「化学信息 / 药物发现」。本内容仅用于研究信息整理与科普交流，不构成医疗建议。