785例真实世界AML：机器学习整合临床特征预测总生存

ESMO real world data and digital oncology · 2026-10-28 · 期刊论文

• 一句话结论：在785例真实世界急性髓系白血病（AML）患者中，整合临床特征的机器学习模型在预测1年生存与总生存方面，表现优于或相当于ELN 2022/2024指南分层；但优势主要集中在非强化治疗组，强化治疗组未见超越ELN2022。
• 研究设计与做法：研究为回顾性真实世界队列研究，纳入785例当代AML患者，按治疗强度分为强化与非强化两组；以临床特征、临床+细胞遗传学、临床+细胞遗传学+基因三套特征集训练二分类1年生存模型与时间-事件总生存模型，以ROC-AUC与C-index评价，并与ELN 2022/2024比较。
• 主要结果：二分类预测在各治疗组间表现相近，ROC-AUC介于0.5–0.7；总生存预测随治疗组而异：非强化治疗组机器学习模型C-index>0.75，持续优于ELN2024（C-index约0.57）；强化治疗组表现较低，未超越ELN2022，最佳结果来自临床+细胞遗传学特征；加入遗传特征未在各情境下稳定提升性能。
• 机制或解释：作者基于全特征集模型指出，临床变量对预测的贡献最大，提示传统上仅依赖细胞遗传学与遗传学特征的风险分层遗漏了重要的患者相关临床信息；对强化治疗组表现有限，作者解释为需要动态预测因子（如治疗反应指标）。
• 局限与边界：研究为单队列真实世界数据，材料未报告外部验证、多中心情况与随访时长细节；二分类ROC-AUC仅0.5–0.7，判别能力有限；遗传特征增益不稳定；利益冲突材料未报告。
• 可否落地：对临床风险分层的实际含义：机器学习整合临床变量在非强化治疗AML中「证据支持」其判别力优于ELN2024，但强化治疗人群「不足以下结论」其优于ELN2022；总体仍属单中心/单队列水平的探索性证据（档位C），落地前需外部验证与前瞻性评估。

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Brøndum RF, Andersen MS, Knudsen M 等

本文摘自《每日前沿研究简报 · 2026-11-10》「AI 医学影像与临床决策」。本内容仅用于研究信息整理与科普交流，不构成医疗建议。