药物发现中人工智能应用的PRISMA系统综述：方法、挑战与评价实践

Research Square · 2026-10-16 · 预印本

• 一句话结论：该系统综述按PRISMA 2020纳入618项同行评议研究，提示机器学习与深度学习已主导药物发现研究（分别占99.8%与78.0%），但数据集透明度（45%）与可重复性（38%）偏弱、外部验证罕见，评价实践不均衡，整体证据档位为C。
• 研究设计与做法：为PRISMA 2020系统综述；检索Scopus、PubMed与Web of Science（2019年1月至2026年8月），初检23404条，去除4491条重复并多阶段筛选后纳入618项同行评议研究；采用受ROBINS-I启发的四维框架（方法学严谨性、数据集透明度、可重复性、评价有效性）评估质量，其中38项研究（6.1%）双人编码（kappa=0.74）。
• 主要结果：机器学习与深度学习分别占99.8%与78.0%；QSAR/CADD占58.9%，GNN/GCN占45.1%，Transformer/LLM占45.5%，其中99.8%的Transformer论文发表于2024–2026年；虚拟筛选最常见（57.1%），其次为从头设计（30.6%）与药物-靶点相互作用预测（13.8%）；主要挑战为整合与临床转化（15.2%）、可解释性（11.3%）、基准与验证（9.2%）；AUC-ROC为主要报告指标（12.9%），F1（0.8%）与召回率（0.5%）报告严重不足；方法学严谨性总体较高（68%），数据集透明度45%、可重复性38%较弱，外部验证罕见（具体比例在摘要中被截断，材料未报告）。
• 机制或解释：作者未提出统一机制性解释，仅指出文献术语不一致、基准缺失导致领域碎片化，并强调类别不平衡的生物活性数据集下忽略F1与召回率会带来评价问题；其余解释材料未报告。
• 局限与边界：仅检索三个数据库且限定期刊文献，可能漏检其他来源；质量评估框架为自建（受ROBINS-I启发），非标准工具；仅6.1%研究双人编码；纳入研究多为计算类，缺乏湿实验与临床转化终点；预印本未经同行评议；利益冲突材料未报告。
• 可否落地：证据档位为C（预印本系统综述），提示AI/ML在药物发现中应用广泛但评价与可重复性薄弱，不足以下结论其已具备临床转化能力；对科研的实际含义是应优先报告F1、召回率与外部验证、提升数据与代码透明度，对临床落地的直接指导有限。

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Ahmed M, Gital AY, Abdullahi UA 等

本文摘自《每日前沿研究简报 · 2026-10-18》「AI 科研智能体」。本内容仅用于研究信息整理与科普交流，不构成医疗建议。